2021年6月27日，再鼎胃腸腫瘤高峰論壇暨擎樂?（瑞派替尼）中國上市會在山東省青島市舉行，眾多胃腸腫瘤領域的專家與臨床醫生匯聚一堂，圍繞胃腸腫瘤的診療現狀與發展趨勢展開深入交流。

創新機制突破耐藥困局，填補晚期GIST治療空白

胃腸間質瘤（GIST）是一種起源于間質細胞的軟組織肉瘤，最常見的部位是胃和小腸，也可發生于胃腸道外、網膜和腸系膜等處。近年來隨著診療技術的提升，其發病率逐年遞增。盡管作為少見疾病，但胃腸間質瘤在國內每年新診斷患者已逾3萬，約超過10萬人正在進行治療。該疾病多見于50歲以上的人群。

胃腸間質瘤的治療首選是外科手術切除，但術后轉移及復發率高達80%。一項研究表明，一線伊馬替尼耐藥后的患者，有35%存在2種及以上繼發突變。但目前二線用藥舒尼替尼、三線用藥瑞戈非尼僅對部分突變類型有效，且與伊馬替尼一樣，同屬ATP的競爭性抑制劑，使用后依然會出現同樣的耐藥性。中國抗癌協會胃腸間質瘤專委會主任委員、河北醫科大學第四醫院外三科二級教授李勇表示，“過去20年里，已經有多款靶向療法相繼獲批，但仍然有部分患者對這些治療手段沒有響應。長期以來,GIST的耐藥問題都是‘老大難’，因為缺乏有效的后線藥物，患者在治療上存在著巨大的未滿足需求?！?/p>

中國抗癌協會胃腸間質瘤專委會主任委員、河北醫科大學第四醫院外三科二級教授李勇表示，“過去20年里，已經有多款靶向療法相繼獲批，但仍然有部分患者對這些治療手段沒有響應。長期以來,GIST的耐藥問題都是‘老大難’，因為缺乏有效的后線藥物，患者在治療上存在著巨大的未滿足需求。”

2021年3月31日，擎樂?被中國國家藥品監督管理局批準用于治療已接受過包括伊馬替尼在內的3種及以上激酶抑制劑治療的晚期GIST成人患者，填補了我國在這一疾病治療領域的空白。擎樂?作為中國大陸首個獲批上市用于全人群GIST四線治療的創新藥物，對患者來說是一個重要的里程碑。

“擎樂?是具有嶄新機制的‘開關控制’抑制劑，通過使用獨特的雙重作用機制來調節激酶開關和活化環，從而廣泛抑制KIT和PDGFRα突變激酶，一天一次口服。臨床前研究和臨床研究證實，擎樂?對KIT和PDGFRα的各種原發和繼發突變類型都有很好的抑制作用。它的上市不僅為臨床醫生提供了新的治療選擇，也為患者獲得更長的生存時間和更好的生命質量帶來了可能?！敝袊拱﹨f會胃癌專業委員會常委、青島大學附屬醫院普外科主任、胃腸外科主任周巖冰教授介紹。

臨床獲益顯著，二線數據有望于下半年發布

INVICTUS Ⅲ期研究數據顯示，擎樂?能顯著延長患者的無進展生存期和總生存期。中國抗癌協會河南分會胃癌專業委員會副主任委員、鄭州大學第一附屬醫院胃腸外科主任張謝夫教授表示，“擎樂?目前已獲得多個權威指南的推薦：NCCN發布的2021年第1版胃腸間質瘤指南和我國首部CSCO胃腸間質瘤診療指南（2020年），均將擎樂?推薦為伊馬替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼三線治療失敗后的I級/首選推薦（1類證據）。隨著擎樂?在全國上市，我們期待有更多患者能夠從中獲益。”

除了在國內獲批用于晚期GIST四線治療外，用于治療二線GIST患者的3期臨床研究也正在進行中。目前，該研究已經完成了3期臨床研究的患者入組，預計在2021年下半年會發布相關數據。再鼎醫藥執行副總裁、臨床運營負責人徐寧表示，“擎樂?創新機制突破耐藥困局，成為晚期胃腸間質瘤標準治療方案，我們期待二線數據的發布，為更多患者帶來希望。擎樂?是再鼎醫藥胃腸腫瘤管線中的第一個商業化產品，為再鼎醫藥成為胃癌領域的全球領導者奠定了堅實基礎?！?/p>

為進一步提升患者的用藥可及性，再鼎醫藥聯合中國初級衛生保健基金會、鎂信健康等多個合作伙伴啟動了“晴樂相伴”胃腸間質瘤患者援助項目及全程支持項目。這一項目將首次在基本的患者援助項目之外，覆蓋對胃腸間質瘤患者的全病程支持，并對“帶病體贈險”展開嘗試探索。

青島財經日報/青島財經網記者 陳棟